La alta prevalencia y la distribución desigual de tratamientos complican la gestión de la hemofilia en el país, pero emergen nuevas terapias que ofrecen esperanza. La hemofilia, un trastorno hereditario que afecta la coagulación sanguínea, afecta a más de 6,000 personas en México y constituye un reto para los sistemas de salud. La condición se caracteriza por la deficiencia o ausencia de factores de coagulación, principalmente el factor VIII, que provoca hemorragias prolongadas y lesiones en articulaciones. Aunque afecta principalmente a los hombres, muchas mujeres portan el gen alterado sin presentar síntomas evidentes. Diversos factores, como el subdiagnóstico en regiones alejadas y la distribución irregular de medicamentos, limitan la atención oportuna y adecuada. La detección temprana mediante análisis de sangre y la implementación de tratamiento continuo mediante la sustitución de los factores deficientes son fundamentales para mantener una calidad de vida aceptable. Sin embargo, la falta de acceso equitativo a estos recursos sigue siendo un desafío importante en México. En el contexto de los avances tecnológicos, las terapias génicas se perfilan como una innovación prometedora. Al introducir versiones funcionales del gen defectuoso, estas terapias buscan reducir la necesidad de tratamientos recurrentes y mejorar los pronósticos a largo plazo. Aunque están en etapas iniciales de adopción en el país, representan un cambio de paradigma en el manejo de la enfermedad y ofrecen esperanza para reducir las complicaciones severas. La expansión de estos tratamientos y la optimización de la logística sanitaria serán claves para abordar la carga de la hemofilia en el futuro cercano.
